Recientes estudios internacionales donde los hospitales Clínic y Vall d’Hebron de Barcelona han sido partícipes, demuestran la efectividad de un novedoso fármaco conocido como Inotersen, el cual funciona para tratar la amiloidosis transtiretina. Esta se trata de una patología poco regular que perjudica al sistema nervioso periférico y al corazón.
Nuevo fármaco eficaz para atacar la Amiloidosis TranstiretinaLa gravedad de esta enfermedad es tal, que la esperanza de vida para quienes la padecen va solamente de 5 a 15 años.
¿A qué se enfrenta el nuevo fármaco?
La mencionada enfermedad es muy poco frecuente. Esta se ocasiona cuando la proteína conocida como ‘amiloide’ que es producida en la medula ósea se acumula en grandes cantidades en los órganos. De hecho, los principales lugares donde se almacena esta proteína son:
- El corazón.
- Los riñones.
- El bazo.
- El sistema nervioso.
- El tubo digestivo.
Una etapa grave de esta terrible enfermedad puede significar la insuficiencia de un órgano y un significativo riesgo para la vida. Cabe mencionar, que la amiloidosis transtiretina afecta a 50 mil personas a lo largo del planeta.
Los resultados obtenidos tras utilizar el nuevo fármaco
Hasta la fecha, eran muy pocas las alternativas existentes para combatir esta patología. Solamente el trasplante de hígado y el uso de fármacos que sirven como estabilizadores de proteínas eran empleados. Los resultados que se obtenían de esta manera no ofrecían una efectividad continua, por lo que la enfermedad continuaba su progreso.
De esta manera, los estudios realizados con el Inotersen demuestran su eficacia y seguridad. Este se trata de un inhibidor oligonucleótido antisentido (ASO) y está calificado como de segunda generación. Durante los mismos experimentos ha quedado claro que el novedoso fármaco controla la transtiretina (TTR) que se produce el hígado.
Otra de las principales características del Inotersen, es que puede ser administrado muy fácilmente. Esto se debe, a que se aplica por vía subcutánea una vez cada semana. Además, logra proporcionar una reducción de TTR continuamente durante un lapso de tiempo considerable.
Finalmente, los resultados han sido obtenidos tras realizar pruebas en las 172 personas que han participado durante la investigación del fármaco. Indistintamente de tener afectación cardiaca, todos padecían de polineuropatía amiloidotica relacionada a la TTR.
